AAVantgarde Bio annuncia la Designazione Fast Track della FDA per AAVB-039 nel trattamento della malattia di Stargardt
MILANO, 12 agosto 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie geniche di nuova generazione per malattie retiniche ereditarie, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Designazione Fast Track per AAVB-039, il programma di terapia genica dell’azienda per la malattia di Stargardt secondaria a mutazione biallelica nel gene ABCA4. La domanda di autorizzazione all’uso di un nuovo farmaco sperimentale (Investigational New Drug, IND) per AAVB-039 era gia’ stata approvata dalla FDA per procedere.
La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria ed è una delle principali cause di perdita della vista nei bambini e nei giovani adulti. AAVB-039 affronta la causa genetica alla base della malattia fornendo la proteina ABCA4 e ha il potenziale di offrire benefici a tutti i pazienti con mutazioni in ABCA4.
“Siamo entusiasti che la FDA abbia concesso la Designazione Fast Track per AAVB-039, poiché ciò sottolinea l’elevato bisogno medico e l’importante potenziale del nostro programma, considerando la gravità delle sfide affrontate dai pazienti affetti da malattia di Stargardt,” ha dichiarato la Dott.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde. “Questa designazione rappresenta una tappa fondamentale per il nostro programma e ci permette di accelerare gli sforzi di sviluppo mentre lavoriamo per portare una terapia potenzialmente trasformativa ai pazienti nel più breve tempo possibile.”
Il programma Fast Track della FDA è stato creato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci e prodotti biologici destinati al trattamento di condizioni gravi o potenzialmente letali e che dimostrino il potenziale di rispondere a bisogni medici insoddisfatti. AAVB-039 è attualmente in valutazione nello studio clinico di Fase 1/2 CELESTE, che sta analizzando la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare nei pazienti con malattia di Stargardt.
Informazioni su AAVantgarde
AAVantgarde Bio è un’azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie di nuova generazione per i pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie (Inherited Retinal Diseases, IRD). I programmi principali dell’azienda sono mirati alla malattia di Stargardt e alla retinite pigmentosa dovuta alla sindrome di Usher di tipo 1B, due gravi IRD per le quali non esistono trattamenti approvati. AAVB-039 e AAVB-081 sono terapie geniche sperimentali a doppio vettore AAV progettate per affrontare le cause genetiche alla base di queste patologie. Con solide basi nella scienza traslazionale e un forte impegno verso l’eccellenza clinica, AAVantgarde lavora per portare terapie trasformative ai pazienti. Per ulteriori informazioni, visitare: www.aavantgarde.com
Informazioni sulla malattia di Stargardt
La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. Nella maggior parte dei casi, si trasmette come patologia autosomica recessiva ed è causata da mutazioni nel gene ABCA4, che determinano l’accumulo di sottoprodotti retinoidi tossici nella retina e una progressiva perdita della vista. Il gene ABCA4 ha una lunghezza di 6,8 kilobasi, troppo grande per essere contenuto in un singolo vettore AAV standard. La malattia di Stargardt colpisce circa 60.000–75.000 individui negli Stati Uniti e nell’Unione Europea e attualmente non esistono trattamenti approvati.
Contatti:
Magda Blanco – Head of Corporate Development
Email: info@aavantgarde.com