MILANO, 28 agosto 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie geniche di nuova generazione per le malattie retiniche ereditarie, ha annunciato oggi la presentazione di nuovi dati clinici dello studio LUCE-1 in occasione del 25° Congresso Annuale della European Society of Retina Specialists (EURetina 2025), che si terrà a Parigi dal 4 al 7 settembre 2025. AAVantgarde parteciperà inoltre all’Ophthalmology Futures Forum (OFF) e all’EURetina Innovation Spotlight (EIS) in programma il 3 settembre a Parigi.
La presentazione orale dello studio clinico LUCE-1 amplia i dati mostrati al congresso medico FLORetina (dicembre 2024) e ad ARVO (maggio 2025), e sarà tenuta dal Principal Investigator dello studio LUCE-1, la Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttrice dell’Unità di Oculistica presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli), che presenterà i dati clinici più recenti di questo studio, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica basata su AAV ibrido-duale di AAVantgarde per i pazienti con retinite pigmentosa secondaria a Usher 1B, causata da mutazioni nel gene MYO7A.
Dettagli della presentazione orale:
Numero presentazione: O13
Titolo abstract: LUCE: studio multicentrico di fase 1/2, first-in-human, a incremento di dose, per la valutazione di sicurezza ed efficacia della somministrazione subretinica della terapia genica AAVB-081 (ibrido-duale) in soggetti con retinite pigmentosa da Sindrome di Usher tipo 1B
Titolo sessione: Free Paper 2 – Malattie retiniche ereditarie
Data/Ora sessione: 4 settembre 2025, ore 12:00–13:00 CEST
AAVantgarde sarà inoltre disponibile per incontri di partnering e discussioni scientifiche durante tutto il congresso.
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Informazioni su AAVantgarde
AAVantgarde Bio è un’azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie innovative per i pazienti con malattie retiniche ereditarie. I programmi principali dell’azienda riguardano la malattia di Stargardt e la retinite pigmentosa dovuta alla sindrome di Usher di tipo 1B, due gravi patologie ereditarie della retina per le quali non esistono trattamenti approvati. AAVB-039 e AAVB-081 sono terapie geniche sperimentali basate su AAV ibridi-duali, progettate per affrontare le cause genetiche alla base di queste malattie. Con solide basi nella scienza traslazionale e un forte impegno verso l’eccellenza clinica, AAVantgarde lavora per portare terapie trasformative ai pazienti. Per ulteriori informazioni: www.aavantgarde.com
Informazioni sullo studio LUCE-1 (NCT06591793)
LUCE-1 è uno studio multicentrico di fase 1/2, in aperto, a incremento di dose, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di 3 livelli di dose di AAV8.MYO7A (AAVB-081, terapia genica ibrido-duale) somministrati per via subretinica in pazienti con retinite pigmentosa associata a Sindrome di Usher tipo 1B.
Informazioni sulla Sindrome di Usher tipo 1B
La sindrome di Usher tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l’orecchio interno. È causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico necessario per trattare Usher1B è lungo 6,7 kb e non può essere inserito in un vettore AAV standard. Si stima che circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa siano affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, presentano disfunzioni vestibolari e iniziano a perdere progressivamente la vista nel corso della prima decade di vita. Sebbene esistano trattamenti chirurgici per correggere la sordità in questi pazienti, non ci sono al momento terapie per arrestare la progressiva perdita della vista e la cecità.
Contatti:
Dr. Magda Blanco – Head of Corporate Development
Email: info@aavantgarde.com