AAVantgarde Ottiene l'Autorizzazione di FDA per Avviare CELESTE, uno Studio Clinico di Fase 1/2 per il Programma AAVB-039 per il trattamento della Malattia di Stargard

•    AAVB-039 veicola l’intera proteina ABCA4 all’interno delle cellule bersaglio, correggendo il difetto genetico responsabile della malattia e consentendo il trattamento di tutti i pazienti, indipendentemente dalla loro mutazione.
•    CELESTE è uno studio clinico basato sullo studio osservazionale prospettico STELLA, attualmente in fase di arruolamento negli Stati Uniti e in Europa.
•    AAVB-039 utilizza la piattaforma proprietaria “AAV-inteine”  basata sull’utilizzo di due vettori AAV contenenti metà del gene ABCA4 accoppiate ad inteine, che permettono la ricostituzione della proteina funzionale. I dati preclinici ottenuti con tale piattaforma hanno mostrato risultati senza precedenti in termini di efficienza di trasduzione, espressione proteica e sicurezza in diversi modelli animali di grandi dimensioni.

MILANO, 15 Iuglio 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase clinica impegnata nello sviluppo di terapie geniche di nuova generazione per malattie retiniche ereditarie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la sua richiesta di IND (Investigational New Drug) per AAVB-039, il programma di terapia genica dell’azienda per la malattia di Stargardt.

AAVantgarde sta ora avviando CELESTE, il primo studio clinico di Fase 1/2 sull’uomo negli Stati Uniti, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i segnali iniziali di efficacia di AAVB-039 in pazienti affetti da malattia di Stargardt, la forma ereditaria più comune di degenerazione maculare e una delle principali cause di perdita della vista nei bambini e nei giovani adulti.

AAVB-039 mira a correggere la causa genetica della malattia ripristinando la proteina ABCA4 e potrebbe offrire benefici a tutti i pazienti con mutazioni in ABCA4. Il programma si basa sulla piattaforma proprietaria di vettori duali AAV- inteine, che consente il trasferimento di geni di grandi dimensioni.

“Questa autorizzazione di FDA rappresenta una tappa fondamentale per AAVantgarde e per il nostro programma su Stargardt,” ha dichiarato la Dott.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde. “Con l’avvio dello sviluppo clinico di AAVB-039, stiamo facendo avanzare il nostro secondo candidato terapeutico per rispondere ai bisogni urgenti dei pazienti con malattie retiniche ereditarie. Questo risultato rafforza anche la nostra evoluzione, da pionieri nella terapia genica a doppio AAV per la retina a un’azienda clinica con una pipeline in espansione. Guardando al futuro, restiamo concentrati nel generare dati clinici significativi e nel costruire un portafoglio di trattamenti rivoluzionari che possano ridefinire ciò che è possibile per i pazienti affetti da gravi patologie genetiche.”

“L’approvazione dell’IND per AAVB-039 conferma le solide basi scientifiche e il potenziale traslazionale della nostra piattaforma basata su vettori duali “AAV-inteine,” ha commentato il Professor Alberto Auricchio, Direttore Scientifico e Fondatore Scientifico di AAVantgarde. “La somministrazione di geni di grandi dimensioni come ABCA4 ha rappresentato a lungo una sfida nel campo. Il nostro approccio, validato da studi preclinici rigorosi che dimostrano elevata trasduzione, espressione e sicurezza a lungo termine in modelli rilevanti, offre un potenziale terapeutico che affronta la causa genetica della malattia di Stargardt.”

Parallelamente a CELESTE, AAVantgarde sta conducendo STELLA, uno studio osservazionale prospettico presso centri di eccellenza selezionati negli Stati Uniti, in Europa e nel Regno Unito. Questo studio ha contribuito a definire il disegno dello studio clinico e continua a migliorare la caratterizzazione della malattia di Stargardt.

Inoltre, il primo programma clinico dell’azienda, AAVB-081, è in sviluppo di Fase 1/2 per la retinite pigmentosa causata dalla sindrome di Usher tipo 1B e rappresenta la prima terapia genica a doppio AAV mai testata clinicamente per un’indicazione oculare. I dati clinici preliminari dimostrano un buon profilo di sicurezza e promettenti segnali di efficacia. Insieme, questi programmi riflettono l’impegno di AAVantgarde nel portare avanti terapie genetiche scientificamente rigorose e all’avanguardia per malattie attualmente incurabili.

Informazioni su AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio è un’azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie innovative per pazienti con malattie retiniche ereditarie. I programmi principali dell’azienda sono focalizzati sulla malattia di Stargardt e sulla retinite pigmentosa da sindrome di Usher tipo 1B, due patologie ereditarie gravi per le quali non esistono attualmente trattamenti approvati. AAVB-039 e AAVB-081 sono terapie geniche sperimentali a doppio AAV, progettate per correggere le cause genetiche alla base di queste malattie. Con solide basi scientifiche e un impegno verso l’eccellenza clinica, AAVantgarde lavora per offrire terapie trasformative ai pazienti. Per maggiori informazioni: www.aavantgarde.com 

Informazioni sulla Malattia di Stargardt

La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. Nella maggior parte dei casi è ereditata in modalità autosomica recessiva ed è causata da mutazioni nel gene ABCA4, che portano all’accumulo di sottoprodotti retinoidi tossici nella retina e a una perdita progressiva della vista. Il gene ABCA4 ha una lunghezza di 6,8 kilobasi, troppo grande per essere veicolato da un singolo vettore AAV standard. La malattia colpisce circa 60.000 – 75.000 individui negli Stati Uniti e nell’Unione Europea e attualmente non esistono trattamenti approvati.

Informazioni sulla Sindrome di Usher tipo 1B

La sindrome di Usher tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l’orecchio interno. È causata da mutazioni nel gene MYO7A, lungo 6,7 kb, una dimensione che non consente l’inserimento in un singolo vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, con disfunzioni vestibolari, e iniziano a perdere progressivamente la vista già nel primo decennio di vita. Anche se esistono trattamenti chirurgici per la sordità, non ci sono terapie disponibili per rallentare o fermare la perdita progressiva della vista e la cecità.

Contatti:

Magda Blanco – Head of Corporate Development
Email: info@aavantgarde.com