• AAVB-039 agisce sulla causa alla base della malattia, beneficiando i pazienti con qualsiasi mutazione ABCA4
• AAVB-039 è attualmente valutato nello studio clinico interventistico CELESTE e continuiamo il reclutamento nel nostro studio osservazionale STELLA

MILANO, 2 ottobre 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie geniche per malattie retiniche ereditarie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha concesso ad AAVB-039, la terapia genica sperimentale dell’azienda per il trattamento della malattia di Stargardt secondaria a mutazione biallelica in ABCA4, la Designazione di Farmaco Orfano (ODD). L’azienda ha inoltre ottenuto l’approvazione della Clinical Trial Authorisation (CTA) dall’agenzia regolatoria del Regno Unito, Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).
La malattia di Stargardt è la forma ereditaria più comune di degenerazione maculare ed è una delle principali cause di perdita della vista nei bambini e nei giovani adulti. AAVB-039 agisce sulla causa alla base della malattia fornendo la proteina ABCA4 a lunghezza completa, con il potenziale di beneficiare tutti i pazienti con mutazioni in ABCA4. Le domande di Investigational New Drug (IND) e di CTA per AAVB-039 sono state approvate rispettivamente dalla FDA e dalla MHRA, e il programma ha inoltre ottenuto la Fast Track Designation negli Stati Uniti.

“La Designazione di Farmaco Orfano e l’approvazione della CTA nel Regno Unito rappresentano due importanti traguardi regolatori per AAVB-039 e riflettono il riconoscimento da parte della FDA e della MHRA dell’urgente necessità di trattamenti per i pazienti affetti dalla malattia di Stargardt,” ha dichiarato la Dott.ssa Natalia Misciattelli, Chief Executive Officer di AAVantgarde. “Con la Fast Track Designation già in vigore, disponiamo ora di un insieme di incentivi regolatori che ci aiuteranno ad accelerare lo sviluppo e a portare questa terapia potenzialmente trasformativa a pazienti e famiglie nel modo più efficiente possibile.”

Il programma di Designazione di Farmaco Orfano della FDA mira a favorire lo sviluppo di farmaci e biologici per malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. I benefici dell’ODD includono crediti d’imposta per test clinici qualificati, esenzione da alcune tasse di applicazione alla FDA e, se approvato, sette anni di esclusività sul mercato statunitense.

AAVB-039 è attualmente valutato nello studio clinico di Fase 1/2 CELESTE, che ne analizza sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare nei pazienti con malattia di Stargardt su tre livelli di dose.

Informazioni su AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio è un’azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie all’avanguardia per pazienti con malattie retiniche ereditarie (IRD). I programmi principali dell’azienda mirano alla malattia di Stargardt e alla retinite pigmentosa dovuta alla sindrome di Usher tipo 1B, due IRD gravi per cui non esistono terapie approvate. AAVB-039 e AAVB-081 sono terapie geniche sperimentali a doppio AAV progettate per intervenire sulle cause genetiche alla base di queste malattie. Con solide basi nella scienza traslazionale e un impegno per l’eccellenza clinica, AAVantgarde lavora per portare terapie trasformative ai pazienti. Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgarde.com 

Informazioni sulla malattia di Stargardt

La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. Nella maggior parte dei casi è trasmessa in modo autosomico recessivo ed è causata da mutazioni nel gene ABCA4, che portano all’accumulo di sottoprodotti retinoidi tossici nella retina e alla progressiva perdita della vista. Il gene ABCA4 ha una lunghezza di 6,8 kilobasi, troppo grande per essere inserito in un singolo vettore AAV standard. La malattia di Stargardt colpisce circa 60.000-75.000 individui tra Stati Uniti ed Europa e attualmente non esistono trattamenti approvati.

Contatti:

Magda Blanco – Head of Corporate Development
Email: info@aavantgarde.com